Petosemtamab erhält von der FDA in den USA die Breakthrough Therapy Designation für die Erstlinienbehandlung von PD-L1-positiven Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinomen

Dies ist die zweite Breakthrough Therapy Designation für Petosemtamab bei HNSCC

UTRECHT, Niederlande, und CAMBRIDGE, Mass., Feb. 19, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Merus N.V. (Nasdaq: MRUS), ein Onkologie-Unternehmen in der klinischen Phase, das innovative, multispezifische Volllängen-Antikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate (Biclonics^®, Triclonics^® und ADClonics^®) für die Krebstherapie entwickelt, hat heute bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Petosemtamab in Kombination mit Pembrolizumab die Breakthrough Therapy Designation (BTD) für die Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit einem rezidivierenden/metastasierten, PD-L1-positiven (programmed death ligand-1, PD-L1) Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom (r/m HNSCC) mit einem Combined Positive Score (CPS) von ≥ 1 erteilt hat.

Diese zweite BTD folgt auf die im Mai 2024 bzw. August 2023 bekannt gegebene Erteilung der BTD und des Fast-Track-Status für Petosemtamab zur Behandlung von Patienten mit r/m HNSCC, deren Erkrankung nach einer Behandlung mit platinbasierter Chemotherapie und einem Anti-PD-1-Antikörper fortgeschritten ist.

Die BTD wird durch aktualisierte Daten aus der laufenden offenen, multizentrischen Phase-I/II-Studie (NCT03526835) unterstützt, in deren Rahmen Petosemtamab in Kombination mit Pembrolizumab in der Erstlinienbehandlung von PD-L1-exprimierendem HNSCC (CPS ≥ 1) untersucht wird. Die Daten dieser Kohorte wurden erstmals auf der Jahrestagung 2024 der American Society of Clinical Oncology^® (ASCO^®) vorgestellt und zeigten eine Ansprechrate von 67 % bei 24 auswertbaren Patienten. Der mündliche Vortrag wurde in unserer Pressemitteilung Vorläufige Ergebnisse von Merus zu Petosemtamab in Kombination mit Pembrolizumab zeigen robuste Ansprechrate und günstiges Sicherheitsprofil bei Erstlinienbehandlung von rezidivierendem/metastasiertem HNSCC (28. Mai 2024) ausführlich dargestellt. Im Rahmen des BTD-Antrags hat Merus aktualisierte klinische Interimsdaten zur Wirksamkeit, Dauerhaftigkeit und Sicherheit der Kohorte von Petosemtamab mit Pembrolizumab in der Erstlinienbehandlung von PD-L1+ r/m HNSCC vorgelegt.

„Wir sind davon überzeugt, dass die zweite BTD für Petosemtamab dessen Potenzial, zu einem neuen Behandlungsstandard für Patienten mit r/m HNSCC zu werden, weiter bestätigt und unser Engagement unterstreicht, die Entwicklung von Petosemtamab für diese Patienten zu beschleunigen“, sagte Dr. Fabian Zohren, Chief Medical Officer von Merus. „Es ist wichtig, dass dieser Status zeigt, dass die vorläufigen klinischen Daten, die wir bei der FDA eingereicht haben, das Potenzial von Petosemtamab belegen, eine wesentliche Verbesserung im Vergleich zu den verfügbaren Therapien in der Erstlinienbehandlung von PD-L1-positiven Erkrankungen zu bieten.“

Eine BTD soll die Entwicklung und Prüfung eines Arzneimittels zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung beschleunigen, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Arzneimittel eine wesentliche Verbesserung der klinisch bedeutsamen Endpunkte gegenüber den verfügbaren Therapien bewirken kann. Eine BTD ermöglicht eine intensivere FDA-Anleitung für ein effizientes Arzneimittelentwicklungsprogramm, ein organisatorisches Engagement unter Einbeziehung von leitenden Führungskräften und erfahrenem Prüfpersonal in einer gemeinschaftlichen, disziplinübergreifenden Prüfung sowie die Berechtigung für eine fortlaufende Prüfung und eine vorrangige Prüfung. Mit dieser BTD plant Merus, diese Diskussionen mit der FDA in einer beschleunigten Art und Weise zu führen, um dem Ziel einer möglichen BLA-Einreichung (Biologics License Application) näher zu kommen.

Über LiGeR-HN1
LiGeR-HN1, eine Phase-III-Studie, wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Petosemtamab in Kombination mit Pembrolizumab im Vergleich zu Pembrolizumab bei Patienten mit PD-L1-positivem r/m HNSCC in der Erstlinie untersuchen. In die Studie können erwachsene Patienten aufgenommen werden, die für die Behandlung mit Pembrolizumab als Erstlinienmonotherapie in Frage kommen und deren Tumore PD-L1, CPS ≥ 1 exprimieren. Die primären Endpunkte sind die Gesamtansprechrate (bewertet mittels BICR gemäß RECIST v1.1) und das Gesamtüberleben. Sekundäre Endpunkte sind die Dauer des Ansprechens und das progressionsfreie Überleben. Merus plant die Aufnahme von rund 500 Patienten in die Studie.

Über LiGeR-HN2
LiGeR-HN2 ist eine Studie der Phase III, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Petosemtamab im Vergleich zu Methotrexat, Docetaxel oder Cetuximab (je nach Ermessen des Prüfarztes) in der Zweit- und Drittlinie bei Patienten mit rezidivierendem/metastasiertem HNSCC untersucht wird. Die Studie ist offen für erwachsene Patienten, deren Erkrankung unter oder nach einer Anti-PD-1-Therapie und einer platinhaltigen Therapie fortgeschritten ist. Die primären Endpunkte sind die Gesamtansprechrate (bewertet mittels BICR gemäß RECIST v1.1) und das Gesamtüberleben. Sekundäre Endpunkte sind die Dauer des Ansprechens und das progressionsfreie Überleben. Merus plant die Aufnahme von rund 500 Patienten in die Studie.

Über Krebs im Kopf-Hals-Bereich
Als Plattenepithelkarzinom des Kopfes und Halses (HNSCC) wird eine Gruppe von Krebserkrankungen beschrieben, die sich in den Plattenepithelzellen entwickeln, welche die Schleimhaut von Mund, Rachen und Kehlkopf auskleiden. Diese Krebsarten entstehen, wenn sich gesunde Zellen verändern, unkontrolliert wachsen und schließlich Tumore bilden. HNSCC wird im Allgemeinen mit Tabakkonsum, Alkoholgenuss und/oder HPV-Infektionen in Verbindung gebracht, je nachdem, wo der Tumor sich geografisch entwickelt. HNSCC ist die sechsthäufigste Krebsart weltweit und man schätzt, dass es im Jahr 2020 weltweit mehr als 930.000 neue Fälle und über 465.000 Todesfälle durch HNSCC gab.¹ Die Häufigkeit von HNSCC nimmt weiter zu und wird bis 2030 voraussichtlich um 30 % auf über 1 Million neue Fälle pro Jahr ansteigen.² HNSCC ist eine schwerwiegende und lebensbedrohliche Erkrankung, die trotz der derzeit verfügbaren Standardtherapien eine schlechte Prognose hat.

¹ Sung et al. CA Cancer J Clin, 71:209-49, 2021; ² Johnson, D.E., Burtness, B., Leemans, C.R., et al. Head and neck squamous cell carcinoma. Nat Rev Dis Primers 6(1):92, 2020

Über Petosemtamab
Petosemtamab oder MCLA-158 ist ein humaner, fukosearmer IgG1-Antikörper-Biclonics^® in voller Länge, der auf den epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor (EGFR) und LGR5 (Leucine-Rich Repeat Containing G Protein-Coupled Receptor 5) abzielt. Petosemtamab wurde für drei unabhängige Wirkmechanismen entwickelt: die Hemmung der EGFR-abhängigen Signalwege, die Bindung von LGR5, die zur Internalisierung und zum Abbau des EGFR in Krebszellen führt, sowie eine verstärkte antikörperabhängige zellvermittelte Zytotoxizität (ADCC) und antikörperabhängige zelluläre Phagozytose (ADCP).

Über Merus N.V.
Merus ist ein Unternehmen im Bereich der klinischen Onkologie, das innovative bispezifische und trispezifische humane Antikörper in voller Länge unter dem Namen Multiclonics^® entwickelt. Multiclonics^® werden unter Verwendung von industriellen Standardprozessen hergestellt. In vorklinischen und klinischen Studien wurde beobachtet, dass sie mit mehreren Merkmalen herkömmlicher menschlicher monoklonaler Antikörper identisch sind, z. B. hinsichtlich einer langen Halbwertszeit und einer geringen Immunogenität. Weitere Informationen finden Sie auf der Website von Merus, auf Twitter und auf LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995. Alle Aussagen in dieser Pressemitteilung, die sich nicht auf historische Fakten beziehen, sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die potenziellen Vorteile der BTD für die Entwicklung von Petosemtamab zur Erstlinienbehandlung von erwachsenen Patienten mit einem rezidivierenden oder metastasierten PD-L1-positiven (programmed death ligand-1, PD-L1) Kopf-Hals-Plattenepithelkarzinom (r/m HNSCC) mit CPS ≥ 1; die Überzeugung von Merus, dass die zweite BTD von Petosemtamab weiterhin das Potenzial von Petosemtamab bestätigt, zu einem neuen Behandlungsstandard für Patienten mit r/m HNSCC zu werden; die Verpflichtung von Merus, die Entwicklung von Petosemtamab für diese Patienten zu beschleunigen; die Überzeugung von Merus, dass dieser Status darauf hindeutet, dass die bei der FDA eingereichten vorläufigen klinischen Daten das Potenzial von Petosemtamab belegen, eine wesentliche Verbesserung im Vergleich zu den verfügbaren Therapien in der Erstlinienbehandlung von PD-L1+ zu sein; das Potenzial der BTD, die Entwicklung und Prüfung eines Arzneimittels zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung zu beschleunigen, wenn vorläufige klinische Daten darauf hindeuten, dass das Arzneimittel im Vergleich zu verfügbaren Therapien eine wesentliche Verbesserung in klinisch relevanten Endpunkten aufweisen könnte; das Potenzial der BTD, eine intensivere Anleitung durch die FDA hinsichtlich eines effizienten Arzneimittelentwicklungsprogramms, eines organisatorischen Engagements unter Einbeziehung von leitenden Führungskräften bzw. erfahrenem Prüfpersonal in einer gemeinschaftlichen, disziplinübergreifenden Prüfung sowie die Eignung für eine fortlaufende Prüfung und eine vorrangige Prüfung zu ermöglichen; und die Pläne von Merus, diese Gespräche mit der FDA in einer beschleunigten Art und Weise zu führen, während wir dem Ziel einer möglichen BLA-Einreichung (Biologics License Application) näher kommen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Erwartungen der Geschäftsleitung. Sie sind weder Versprechen noch Garantien und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Ungewissheiten und anderen wichtigen Faktoren, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge erheblich von den zukünftigen Ergebnissen, Entwicklungen oder Erfolgen abweichen, die durch die zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert wurden. Hierzu gehören u. a.: unser Bedarf an zusätzlichen finanziellen Mitteln, die ggf. nicht verfügbar sind, sodass wir unsere Geschäfte einschränken oder Rechte an unseren Technologien oder Antikörperkandidaten abtreten müssen; potenzielle Verzögerungen beim Erhalt der gesetzlichen Zulassung, die sich auf die Vermarktung unserer Produktkandidaten und die Erwirtschaftung von Umsätzen/Gewinnen auswirken; das langwierige und teure Verfahren zur Entwicklung klinischer Arzneimittel mit ungewissem Ausgang; die Unvorhersehbarkeit unserer in der vorklinischen Phase durchgeführten Bemühungen, marktfähige Arzneimittel zu entwickeln; mögliche Verzögerungen bei der Aufnahme von Patienten, was den Erhalt der benötigten gesetzlichen Zulassungen negativ beeinflussen könnte; unsere Abhängigkeit von Dritten bei der Durchführung unserer klinischen Studien und die nicht zufriedenstellende Leistungsfähigkeit dieser Dritten; Auswirkungen der Volatilität der Weltwirtschaft, einschließlich der weltweiten Instabilität, darunter die anhaltenden Konflikte in Europa und im Nahen Osten; dass wir im Rahmen unserer Zusammenarbeit ggf. keine geeigneten Biclonics^® oder bispezifischen Antikörperkandidaten identifizieren können oder dass die Leistungsfähigkeit im Rahmen unserer Zusammenarbeit ggf. nicht zufriedenstellend ist; unsere Abhängigkeit von Dritten hinsichtlich der Produktion unserer Produktkandidaten, die unsere Entwicklungs- und Vertriebsbemühungen ggf. verzögert, verhindert oder beeinträchtigt; Schutz unserer proprietären Technologie; unsere Patente werden möglicherweise für ungültig oder nicht durchsetzbar befunden, von Mitbewerbern umgangen, und unsere Patentanträge werden möglicherweise für nicht die Vorschriften und Verordnungen der Patentierbarkeit erfüllend befunden; es gelingt uns möglicherweise nicht, bestehende und potenzielle Gerichtsverfahren wegen Verletzung des geistigen Eigentums Dritter zu gewinnen; unsere eingetragenen oder nicht eingetragenen Marken oder Handelsnamen werden möglicherweise angefochten, verletzt, umgangen oder für generisch erklärt oder als gegen andere Marken verstoßend erachtet. Diese und andere wichtige Faktoren, die unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q für den Zeitraum bis zum 30 September 2024, der am 31 Oktober 2024 bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, sowie in unseren anderen bei der SEC eingereichten Berichten erörtert werden, könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in dieser Pressemitteilung gemachten zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen geben die Einschätzungen der Geschäftsleitung zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung wieder. Wir sind berechtigt, jedoch nicht verpflichtet, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu einem bestimmten Zeitpunkt ggf. zu aktualisieren, und lehnen jedwede Verpflichtung dazu ab, auch wenn sich unsere Ansichten aufgrund zukünftiger Ereignisse ändern, es sei denn, dies ist durch das geltende Gesetz vorgeschrieben. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als unsere Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung verstanden werden. Multiclonics^®, Biclonics^®, Triclonics^® und ADClonics^® sind eingetragene Warenzeichen der Merus N.V.

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